জীবন-ছিন্নভিন্ন রোগ নির্ণয়ের আট বছর পরে, নিউ জার্সির একজন মা তার ট্র্যাকগুলিতে তার রোগ বন্ধ করার জন্য একটি “আশ্চর্যজনক” নতুন ড্রাগের কৃতিত্ব দেন।
একজন সক্রিয় রানার এবং দুজনের মা, 52 বছর বয়সী রাজিয়েল গ্রিন, 2017 সালে এএলএসের একটি বিরল রূপ ধরা পড়েছিল।
প্রাক্তন খুচরা ব্যবস্থাপক প্রথমে 10 বছরেরও বেশি সময় আগে লক্ষণগুলি অনুভব করতে শুরু করেছিলেন, যখন তার পাগুলি সাধারণত একটি সহজ রান হতে পারে তখন তার পা ভারী বোধ করতে শুরু করে, গ্রিন অন-ক্যামেরার একটি সাক্ষাত্কারের সময় ফক্স নিউজ ডিজিটালকে বলেছিলেন।
দ্রুত ট্র্যাক এফডিএ অনুমোদনের জন্য যোগ্য ALS এর জন্য নতুন ওষুধ
“কয়েক মাস পরে, আমি আমার বাড়িতে সিঁড়ি বেয়ে উঠতে লড়াই করতে শুরু করি,” তিনি স্মরণ করেছিলেন।
বেশ কয়েক মাস পরে, যখন গ্রিন ভারসাম্য সংক্রান্ত সমস্যা এবং পেশী হ্রাস অনুভব করতে শুরু করেছিল, তখন তিনি একজন নিউরোলজিস্টকে দেখার সিদ্ধান্ত নিয়েছিলেন, যিনি তাকে বলেছিলেন যে কোনও ভুল নেই।
একজন সক্রিয় রানার এবং দু’জনের মা (তার বাচ্চাদের সাথে চিত্রিত) মা (52) রেজিয়েল গ্রিন 2017 সালে ALS এর বিরল রূপ ধরা পড়েছিলেন। (রাজিয়েল গ্রিন)
জেনে যে তার মা এবং খালা দুজনকেই এএলএসের বিরল রূপে ধরা পড়েছিল, সবুজ আরও মতামত এবং পরীক্ষার জন্য ধাক্কা দিয়েছিল। তিনি তৃতীয় নিউরোলজিস্টকে দেখেননি, যিনি জেনেটিক রোগে বিশেষজ্ঞ ছিলেন, তিনি সুপার অক্সাইড বরখাস্ত 1 (এসওডি 1) জিন এবং অ্যামিওট্রফিক ল্যাটারাল স্ক্লেরোসিস (এএলএস) দ্বারা ধরা পড়েছিলেন।
এএলএস অ্যাসোসিয়েশন অনুসারে, এসওডি 1 জিনে মিউটেশনের কারণে এই রোগটি প্রায় 10% থেকে 20% জেনেটিক এএলএসের ক্ষেত্রে এবং বিক্ষিপ্ত এএলএসের ক্ষেত্রে 1% থেকে 2% ক্ষেত্রে দায়ী।
সার্ভিস কুকুর বিরল জেনেটিক ডিসঅর্ডারের সাথে ছেলেটিকে ‘অবিশ্বাস্য’ অগ্রগতি অর্জনে সহায়তা করে
তার নির্ণয়ের খুব শীঘ্রই, গ্রিন একটি পরীক্ষামূলক ওষুধের জন্য গণ জেনারেলের একটি ক্লিনিকাল ট্রায়াল সম্পর্কে জানতে পেরেছিলেন – কালসোডি (টোফারসেন), যা ম্যাসাচুসেটস -এর কেমব্রিজের বায়োজেন তৈরি করেছেন।
ওষুধটি প্রতি কয়েক সপ্তাহে কটিদেশীয় পাঞ্চারের মাধ্যমে মেরুদণ্ডের তরলটিতে পরিচালিত হয়।
“আমরা অনুমান করতে পারি যে ড্রাগটি ডিএনএকে লক্ষ্য করে, এটি পর্যাপ্ত পরিমাণে দেওয়া হলে এটি নিরাময় হতে পারে তবে এই পরীক্ষাগুলি এখনও পরিচালিত হয়নি।”
“আমাকে সুযোগ দেওয়া হয়েছিল এবং বিচারের অংশ হওয়ার জন্য যথেষ্ট সৌভাগ্যও হয়েছিল,” তিনি বলেছিলেন।
“আমাদের জিন রয়েছে তা জেনে আমি সত্যিই এটি কেবল আমার এবং আমার পরিবারের জন্যই নয়, অন্যদের জন্যও এএলএসের এই রূপটি করতে চেয়েছিলাম।”
“এটি আমার বাচ্চাদের পরীক্ষা করার এবং এই ওষুধটিকে প্রতিরোধমূলক চিকিত্সা হিসাবে রাখার সুযোগ দেয়,” গ্রিন ওষুধ সম্পর্কে ওষুধ সম্পর্কে বলেছেন। (রাজিয়েল গ্রিন)
চার মাসের মধ্যে, গ্রিন বলেছিলেন যে তিনি একটি “বিশাল পার্থক্য” দেখেছেন এবং এর পরে আরও খারাপ কিছু হয়নি।
“আমি একজন নিউরোলজিস্টকে দেখেছি এবং তিনি এখন থেকে সাত বছর আগে নোটের তুলনা করেছি এবং আমার নির্ণয় করার দিন থেকে তিনি আলাদা কিছু দেখতে পাচ্ছেন না।”
সুবিধা এবং ঝুঁকি
সেন্ট লুইসের ওয়াশিংটন বিশ্ববিদ্যালয়ের নিউরোলজি রিসার্চের ভাইস চেয়ারম্যান এবং পিএইচডি টিমোথি এম মিলারের মতে, এসওডি 1 জিনে মিউটেশনগুলির বিষাক্ত প্রভাবগুলি হ্রাস করে ক্যাসলোডি বিশেষভাবে এএলএসের এসওডি 1 ফর্মের চিকিত্সার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে।
পরিবার 5 বছরের কন্যার জন্য জীবন রক্ষাকারী চিকিত্সার জন্য তহবিলের জন্য স্বপ্নের বাড়ি বিক্রি করছে
গ্রিনের যত্নে জড়িত ছিলেন না এমন ডাক্তার ফক্স নিউজ ডিজিটালকে বলেছেন, “ক্যালোডি দিয়ে চিকিত্সা করা সোড 1 এএলএস আক্রান্ত প্রায় 20% থেকে 25% লোক কেবল অগ্রগতি কমিয়ে দেখিয়েছে না, তবে অগ্রগতি পুরোপুরি বন্ধ করে দিয়েছে বা উন্নতির লক্ষণ দেখিয়েছে,”
ওয়েস্ট ভার্জিনিয়া বিশ্ববিদ্যালয় রকফেলার নিউরোসায়েন্স ইনস্টিটিউটের নিউরোলজিস্ট ডাঃ টমাস পুরভিস সাম্প্রতিক বছরগুলিতে এএলএসের জন্য “সবচেয়ে উত্তেজনাপূর্ণ ওষুধ” এর মধ্যে একটি টোফারসনকে “সবচেয়ে আকর্ষণীয় ওষুধ” বলে অভিহিত করেছেন।
প্রাক্তন খুচরা ব্যবস্থাপক প্রথমে 10 বছরেরও বেশি আগে লক্ষণগুলি অনুভব করতে শুরু করেছিলেন, যখন তার পাগুলি সাধারণত একটি সহজ রান হতে পারে তখন তার পা ভারী বোধ করতে শুরু করে, গ্রিন ফক্স নিউজ ডিজিটালকে জানিয়েছেন। (রাজিয়েল গ্রিন)
যদিও ২৮-সপ্তাহের ট্রায়াল সময়কালে দেখা সুবিধাগুলি “বিনয়ী” ছিল, তিনি বলেছিলেন, রোগীরা দীর্ঘমেয়াদে দেখতে এবং আরও ভাল বোধ করতে শুরু করেছিলেন।
“প্রায়শই দীর্ঘস্থায়ী রোগের ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলির ক্ষেত্রে এটি ঘটে থাকে – চিকিত্সা করা রোগীদের যখন দীর্ঘ সময়ের মধ্যে অনুসরণ করা হয় তখন এই সুবিধাটি আরও ভাল প্রশংসা করা হয়, তাই ড্রাগটি নতুনভাবে প্রকাশিত হয় যখন আমরা দীর্ঘমেয়াদে দেখার জন্য কতটা সুবিধা আশা করতে পারি,” পুরভিস, যিনি গ্রিনের যত্নের সাথেও জড়িত ছিলেন না, “ফক্স নিউজ ডিজিটাল বলেছেন।
“আমরা অনুমান করতে পারি যে ড্রাগটি ডিএনএকে লক্ষ্য করে, এটি পর্যাপ্ত পরিমাণে দেওয়া হলে এটি নিরাময় হতে পারে তবে এই পরীক্ষাগুলি এখনও পরিচালিত হয়নি।”
বিরল রোগ নির্ণয় যমজ বোনদের মধ্যে বন্ধনকে শক্তিশালী করে: ‘আমাদের সেরাটা করা’
অল্প সংখ্যক রোগীর মধ্যে কিছু পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া দেখা গেছে যারা কালসোডি নিয়েছেন।
“ক্লিনিকাল পরীক্ষায় কালসোডির সাথে চিকিত্সা করা প্রায় %% এর মধ্যে মেলাইটিস (মেরুদণ্ডের প্রদাহের প্রদাহ), রেডিকুলাইটিস (স্নায়ু ব্যথা), ইন্ট্রাক্রানিয়াল চাপ বৃদ্ধি এবং আরও কিছু সহ গুরুতর পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া ছিল,” মিলার ফক্স নিউজ ডিজিটালের সাথে ভাগ করে নিয়েছিলেন।
সবুজ তার একটি হকি গেমসের সময় তার ছেলেকে জড়িয়ে ধরে চিত্রিত করা হয়েছে। সবুজ তিনি বলেছিলেন যে তার ওষুধ তাকে তার বাচ্চাদের ক্রীড়া প্রতিযোগিতা, স্নাতক এবং অন্যান্য মাইলফলকগুলিতে অংশ নিতে দিয়েছে। (রাজিয়েল গ্রিন)
পুরভিসের মতে কিছু বিরল প্রভাবগুলির মধ্যে মারাত্মক মাথাব্যথা, দুর্বলতা এবং সংবেদনশীল ক্ষতি অন্তর্ভুক্ত রয়েছে।
“অবশেষে, আমরা রোগীদের এই থেরাপিগুলিতে প্রকাশ করার পরে কয়েক দশক ধরে দীর্ঘমেয়াদী পরিণতিগুলি জানি না, কেবল কারণ তারা খুব বেশি দিন ছিল না,” তিনি যোগ করেছিলেন।
আমাদের স্বাস্থ্য নিউজলেটারের জন্য সাইন আপ করতে এখানে ক্লিক করুন
“বর্তমান তথ্যগুলি অবশ্য আমাদের বলে যে থেরাপিগুলি দীর্ঘমেয়াদী নিরাপদ।”
স্টেফানি ফ্রেডেট, ফার্ম.ডি।, বায়োজেন (কালসোডি নির্মাতা) এর নিউরোমাসকুলার ডেভলপমেন্ট ইউনিটের প্রধান, উল্লেখ করেছেন যে ফেজ 3 বীরত্বের গবেষণায়, ক্যালোডি-চিকিত্সা অংশগ্রহণকারীরা প্লাজমা নিউরোফিলামেন্ট স্তরে 55% হ্রাস পেয়েছিলেন, নিউরোডিজেনারেশন চিহ্নিতকারী, প্লেসবো-ট্রিটেড অংশগ্রহণকারীদের 12% বৃদ্ধির তুলনায়।
আজ, গ্রিন দীর্ঘ দূরত্বের জন্য একটি বেতের ফুলটাইম এবং একটি হুইলচেয়ার ব্যবহার করে-তবে তার লক্ষণগুলি আরও খারাপ হয়নি তা প্রদত্ত, তিনি এখনও তিনি উপভোগ করেন এমন অনেকগুলি কাজ করতে সক্ষম। (রাজিয়েল গ্রিন)
ফ্রেডেট ফক্স নিউজ ডিজিটালকে বলেছেন, “এএলএস গবেষণার পরবর্তী কী কী আমরা এগিয়ে দেখি, সোড 1-এলে আমাদের কাজটি দেখিয়েছে যে এই রোগে ঘটে যাওয়া ধ্বংসাত্মক নিউরোডিজেনারেশনকে ধীর করা সম্ভব।”
“আমরা আমাদের সাম্প্রতিক গবেষণা থেকে এসওডি 1-এএলএস-তে পাঠের পাশাপাশি বিস্তৃত এএলএস সম্প্রদায়ের নিরাপদ এবং কার্যকর চিকিত্সা আনতে সহায়তা করার জন্য আমরা গত দশক ধরে যে গবেষণা করেছি তা থেকে পাঠ প্রয়োগ করে চলেছি।”
‘আশা করি চালিয়ে যাব’
গ্রিন কালসোডি নেওয়ার সুযোগের জন্য তার কৃতজ্ঞতা প্রকাশ করেছেন, যা এখন মার্কিন খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন (এফডিএ) দ্বারা অনুমোদিত হয়েছে এবং এই নির্দিষ্ট জিনের রূপান্তরটি সনাক্তকারী যে কোনও ব্যক্তির জন্য উপলব্ধ।
“আমি এখনও ভ্রমণ করতে পারি। আমি এখনও নিজেকে উঠতে পারি। আমি এখনও আমার প্রতিদিনের ক্রিয়াকলাপে স্বাধীন।”
প্রতি 28 দিন পরে, সবুজ ওষুধ গ্রহণ করতে যায়।
আজ, তিনি তার গতিশীলতায় কিছুটা সীমাবদ্ধ। তিনি দীর্ঘ দূরত্বের জন্য একটি বেতের ফুলটাইম এবং একটি হুইলচেয়ার ব্যবহার করেন-তবে তার লক্ষণগুলি আরও খারাপ হয়নি তা প্রদত্ত, সবুজ এখনও তার উপভোগ করা অনেকগুলি কাজ করতে সক্ষম।
একজন ডাক্তার বলেছিলেন, “চিকিত্সা করা রোগীদের দীর্ঘ সময় ধরে অনুসরণ করা হলে এই সুবিধাটির আরও ভাল প্রশংসা করা হয়।” গ্রিন, তার ছেলের সাথে এখানে চিত্রিত, নিউরোলজিস্টরা কালসোডি নেওয়া শুরু করার পর থেকে তার অবস্থার কোনও পার্থক্য দেখেন না। (রাজিয়েল গ্রিন)
“আমি এখনও ভ্রমণ করতে পারি। আমি এখনও নিজেকে উঠতে পারি। আমি এখনও আমার প্রতিদিনের ক্রিয়াকলাপে স্বাধীন,” তিনি ফক্স নিউজ ডিজিটালকে বলেছেন। “আমি এখনও একবারে একবারে জিমে যাই, যখন কারও সাথে থাকে।”
আরও স্বাস্থ্য নিবন্ধগুলির জন্য, দেখুন www.foxnews.com/health
গ্রিন তার বাচ্চাদের ক্রীড়া প্রতিযোগিতা, স্নাতক এবং অন্যান্য মাইলফলকগুলিতেও অংশ নিতে সক্ষম হয়েছে।
ওষুধটি সবুজ দিয়েছে – এবং একই জিনযুক্ত অন্যান্য রোগীদের – “আশা করি চালিয়ে যাওয়ার আশা করি,” তিনি বলেছিলেন।
ফক্স নিউজ অ্যাপ্লিকেশন পেতে এখানে ক্লিক করুন
“এবং এটি আমার বাচ্চাদের পরীক্ষা করার এবং এই ওষুধটিকে প্রতিরোধমূলক চিকিত্সা হিসাবে রাখার সুযোগ দেয়,” গ্রিন এগিয়ে গেল। “এটি আমার পক্ষে প্রধান লক্ষ্য ছিল – চিকিত্সা পাওয়ার পরে এগিয়ে যাওয়া স্থিতিশীল থাকা।”
মেলিসা রুডি সিনিয়র স্বাস্থ্য সম্পাদক এবং ফক্স নিউজ ডিজিটালের লাইফস্টাইল দলের সদস্য। গল্পের টিপস মেলিসা.রুডি@fox.com এ প্রেরণ করা যেতে পারে।
