শুক্রবার ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন একটি যুগান্তকারী জিন-সম্পাদনা চিকিত্সার অনুমোদন দিয়েছে সিকেল সেল রোগ, একটি বেদনাদায়ক অবস্থা যা মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের প্রায় 100,000 মানুষকে প্রভাবিত করে, প্রধানত রঙের মানুষ। উদ্ভাবনী থেরাপি রোগের জন্য দায়ী জিন মেরামত করার প্রতিশ্রুতি দেয়।
এই অগ্রগতি কানেকটিকাটের 15 বছর বয়সী জনি লুবিনের জন্য আশার আলো দেয়, যিনি এই রোগের দুর্বল প্রভাবের সাথে জীবনযাপন করেছেন। তিনি তার বাবা-মা উভয়ের কাছ থেকে উত্তরাধিকারসূত্রে সিকেল সেল জিন পেয়েছিলেন এবং শৈশব থেকেই গুরুতর ব্যথা এবং স্বাস্থ্য জটিলতার সম্মুখীন হয়েছেন।
লোহিত রক্ত কণিকা, যা সাধারণত ডোনাট-আকৃতির হয়, নমনীয় কাস্তে আকারে বাঁকিয়ে দেয়, যার ফলে সেগুলি রক্তনালীগুলির অভ্যন্তরে স্তূপ করে এবং শরীরে অক্সিজেনের স্বাভাবিক বিতরণে বাধা দেয়। জটিলতার মধ্যে রয়েছে হাড়ের ক্ষয়, স্ট্রোক এবং অঙ্গ ব্যর্থতা।
চিকিত্সকরা বলেছিলেন লুবিন 40 পেরিয়ে বাঁচবেন না।
“আমি কিছুটা ভয় পেতে শুরু করেছিলাম। আমি আসলে 40 পেরিয়ে বাঁচতে চেয়েছিলাম,” তিনি বলেছিলেন।
এক দশকেরও বেশি সময় ধরে, লুবিন হাসপাতালে এবং বাইরে ছিলেন। তিনি বলেছিলেন যে তিনি হাসপাতালের প্রতিটি কক্ষে কতবার ছিলেন তা তিনি গণনা করবেন এবং এক পর্যায়ে তিনি বুঝতে পেরেছিলেন যে তিনি মেঝেতে প্রতিটি ঘরে ছিলেন।
জনির বাবা-মা, ফ্যাবিয়েন এবং জেআর লুবিন, একটি সমাধানের জন্য মরিয়া হয়ে উঠেছিলেন যখন তারা জিন সম্পাদনা জড়িত একটি অত্যাধুনিক ক্লিনিকাল ট্রায়াল সম্পর্কে জানতে পেরেছিলেন, একটি প্রক্রিয়া যার জন্য দাতার প্রয়োজন হয় না।
প্রথমে, লুবিনের অস্থি মজ্জা থেকে স্টেম সেলগুলি সরানো হয়েছিল এবং অস্বাভাবিক কোষগুলিকে মুছে ফেলার জন্য তাকে কেমোথেরাপি দেওয়া হয়েছিল।
তারপর, একটি পরীক্ষাগারে, সম্পাদনা প্রযুক্তি ডাকা CRISPR হিমোগ্লোবিনের একটি প্রতিরক্ষামূলক ফর্মের পরিমাণ বাড়ানোর জন্য ব্যবহার করা হয়েছিল, একটি প্রোটিন যা ফুসফুস থেকে অক্সিজেন গ্রহণ করে এবং সারা শরীরে সরবরাহ করে – এই প্রতিরক্ষামূলক ফর্মটি সাধারণত জন্মের পরে হ্রাস পায়। কোষগুলি তারপর লুবিনের রক্ত প্রবাহে ফিরে আসে।
ডাঃ মনিকা ভাটিয়া, যিনি জনির ডাক্তার এবং নিউইয়র্ক-প্রেসবিটেরিয়ান/কলাম্বিয়া ইউনিভার্সিটি ইরভিং মেডিকেল সেন্টারের পেডিয়াট্রিক স্টেম সেল ট্রান্সপ্লান্টেশনের প্রধান, কোষটি সম্পাদনা করে বলেছেন, আপনি ভ্রূণের হিমোগ্লোবিন তৈরি করতে কোষগুলিকে পুনরায় প্রোগ্রাম করছেন৷
“এটি ব্যাপকভাবে জানা গেছে যে ভ্রূণের হিমোগ্লোবিন কিছুটা সুরক্ষামূলক এবং যাদের ভ্রূণের হিমোগ্লোবিনের মাত্রা বেশি তাদের সিকেল সেল রোগের কম গুরুতর লক্ষণ দেখা যায়,” তিনি বলেন।
“আপনি কারও ডিএনএ পরিবর্তন করছেন। তাই স্পষ্টতই আপনি নিশ্চিত করতে চান যে আপনি যে সংশোধনগুলি করছেন, সেগুলিই আপনি চান,” ভাটিয়া বলেছিলেন।
হাসপাতালে একটি চ্যালেঞ্জিং পাঁচ সপ্তাহ এবং স্কুল থেকে ছয় মাসের অনুপস্থিতির পর, লুবিনের স্বাস্থ্য এবং দীর্ঘ জীবনের সম্ভাবনার ব্যাপক উন্নতি হয়েছে।
“আমি ভেবেছিলাম যে আমি নতুন কোষগুলিকে পছন্দ করেছি তা বেশ দুর্দান্ত ছিল এবং আমি সত্যই আশা করেছিলাম, আপনি জানেন, আমি এটি থেকে কিছু সুপার পাওয়ার পেতে পারি, আপনি জানেন, সম্ভবত একজন সুপারহিরো হয়ে উঠবেন, আপনি জানেন, জেনেটিক্যালি ইঞ্জিনিয়ারডের মতো,” লুবিন ড.
বিশেষজ্ঞরা এটিকে নিরাময় বলার আগে রোগীদের দীর্ঘমেয়াদী অনুসরণ করতে হবে। জিন সম্পাদনার জন্য রোগীর প্রতি কয়েক মিলিয়ন ডলার খরচ হবে বলে আশা করা হচ্ছে এবং সিকেল সেল রোগ আছে এমন প্রত্যেকের জন্য উপযুক্ত নাও হতে পারে। এটি জিনকে ভবিষ্যত প্রজন্মের কাছে পাঠানো থেকেও বাধা দেবে না।
সিবিএস নিউজ থেকে আরও
জন লাপুক
